GlobeNewswire

Abeona Therapeutics Receives Orphan Drug Designation in the European Union for ABO-202 Gene Therapy Program in Batten Disease

Share

NEW YORK and CLEVELAND, April 20, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), a leading clinical-stage biopharmaceutical company focused on developing novel cell and gene therapies for life-threatening rare genetic diseases, announced today that the European Medicines Agency (EMA) Committee for Orphan Medicinal Products has granted Orphan Drug Designation (EMA/OD/013/18) for Abeona's gene therapy program ABO-202 for the treatment of subjects with neuronal ceroid lipofuscinosis, also known as Batten Disease, a fatal lysosomal storage disease that primarily affects the nervous system in children.  ABO-202 is an adeno-associated virus developed to introduce a functional copy of the CLN1 gene into cells in order to restore the enzyme activity that is needed to break down certain lipopigment proteins that are deficient in patients with CLN1 disease.

"This designation is an important step in our CLN1 program as it encourages us to proceed towards clinical development,"  stated Carsten Thiel, Ph.D, CEO of Abeona Therapeutics Inc. "Batten disease, particularly CLN1 disease, is a severely debilitating disorder where patients do not currently have adequate therapeutic options.  Compelling pre-clinical data underscore the viability of ABO-202 as a potential treatment for CLN1 disease in humans. We remain committed to our vision of developing transformational gene therapies for patients suffering from devastating rare diseases."

ABO-202, developed with Steven J. Gray, Ph.D, Associate Professor, Department of Pediatrics, UT Southwestern and the support of Garrett the Grand Batten Fighter, The Saoirse Foundation, Taylor's Tale, Hayden's Batten Disease Foundation, and the Batten Disease Support and Research Association, is anticipated to enter clinical trials in 2018.

"ABO-202 is an AAV gene therapy that has shown promising preclinical efficacy utilizing multiple administration routes to ameliorate CNS burden in the CLN1 animal model of disease. ABO-202 improved survival, muscle function and behavior after intrathecal, intravenous and importantly, combination dosing with both routes of administration in CLN1 animals," stated Steven J. Gray, Ph.D.

ABO-202 has been granted Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations from the US Food and Drug Administration (FDA).  Preclinical data from the program were recently presented at the WORLDSymposium held in San Diego and an update will be presented at the American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) later this year.  Key findings reported included:

  • The data demonstrate that a single intravenous, single intrathecal (IT) or combination therapy utilizing both administration routes of a self-complementary adeno-associated virus encoding the human CLN1 gene to CLN1 mice significantly increased their survival, improved behavior and reduced motor deficits.
  • Higher doses further improved these observations, suggesting that methods increasing total CNS exposure may be beneficial and provided some survival and behavioral benefit to symptomatic mice.
  • A combination approach delivering ABO-202 by both intravenous and intrathecal routes of administration further increased survival efficacy and improved potential treatment options for older animals with advanced disease manifestations.

About CLN1 Disease (infantile and late infantile onset): Infantile and late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis is a severe lysosomal disease caused by mutations in the CLN1 gene, which encodes the soluble lysosomal enzyme Palmitoyl-Protein-Thioesterase-1 (PPT1) and result in osmiophilic granules accumulating in lysosomes and leading to neuroinflammation, neurodegeneration and death. CLN1 disease is neurodegenerative, manifests shortly after birth, and is fatal in its classic form by 6 to 12 years of age. In the classic form, aggressive clinical features appear, including rapid speech and motor deterioration, refractory epilepsy, ataxia, myoclonus, and visual failure between the ages of 6 and 24 months. By 5 years of age, CLN1 disease patients with the classic infantile form are typically poorly responsive and are no longer communicative. These patients subsequently die in the following few years.

About European Union (EU) Orphan Drug Designation: The European Commission grants orphan drug designation status to provide incentives to develop medicinal products to treat, prevent or diagnose diseases or conditions that affect no more than five in 10,000 persons in the European Union. The orphan drug designation provides Abeona with incentives and benefits in the EU, including protocol assistance, reduced fees and protection from market competition once ABO-202 is approved for patients with CLN1 disease.

About Abeona: Abeona Therapeutics Inc. is a clinical-stage biopharmaceutical company developing cell and gene therapies for life-threatening rare genetic diseases. Abeona's lead programs include EB-101 (gene-corrected skin grafts) for recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), an adeno-associated virus (AAV) based gene therapy for Sanfilippo syndrome type A (MPS IIIA) and ABO-101 (AAV-NAGLU), an adeno-associated virus (AAV) based gene therapy for Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB).  Abeona is also developing ABO-201 (AAV-CLN3) gene therapy for CLN3 disease, ABO-202 (AAV-CLN1) for treatment of  CLN1 disease, EB-201 for epidermolysis bullosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) for Fanconi anemia (FA) disorder and ABO-302 using a novel CRISPR/Cas9-based gene editing approach to gene therapy for rare blood diseases. In addition, Abeona is developing a proprietary vector platform, AIM(TM), for next generation product candidates.  For more information, visit www.abeonatherapeutics.com

Investor Contact:
Christine Silverstein
SVP, Finance & Investor Relations 
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com 

Media Contact:
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com 

This press release contains certain statements that are forward-looking within the meaning of Section 27a of the Securities Act of 1933, as amended, and that involve risks and uncertainties. These statements are subject to numerous risks and uncertainties, including but not limited to continued interest in our rare disease portfolio, EMA orphan drug designation for ABO-202 provides Abeona certain benefits and incentives, including marketing exclusivity, that are strategically important from a regulatory and commercial perspective, our preclinical work for ABO-202 and the recently published data supporting its clinical translation for patients with CLN1 disease demonstrated the importance of selecting the right vector and delivery route to target tissues in the CNS and treat the symptoms associated with the underlying disease pathology, we look forward to advancing the ABO-202 program, our ability to enroll patients in clinical trials, the impact of competition; the ability to develop our products and technologies; the ability to achieve or obtain necessary regulatory approvals; the impact of changes in the financial markets and global economic conditions; and other risks as may be detailed from time to time in the Company's Annual Reports on Form 10-K and other reports filed by the Company with the Securities and Exchange Commission. The Company undertakes no obligations to make any revisions to the forward-looking statements contained in this release or to update them to reflect events or circumstances occurring after the date of this release, whether as a result of new information, future developments or otherwise.




This announcement is distributed by Nasdaq Corporate Solutions on behalf of Nasdaq Corporate Solutions clients.
The issuer of this announcement warrants that they are solely responsible for the content, accuracy and originality of the information contained therein.
Source: Abeona Therapeutics Inc via Globenewswire

About GlobeNewswire

GlobeNewswire



Subscribe to releases from GlobeNewswire

Subscribe to all the latest releases from GlobeNewswire by registering your e-mail address below. You can unsubscribe at any time.

Latest releases from GlobeNewswire

Företrädesemission i Stockwik Förvaltning övertecknad mer än 5 gånger2.7.2020 21:20:00 CESTPressmeddelande

Stockwik Förvaltning AB (”Stockwik”) - noterat på Nasdaq OMX Stockholm Small Cap - har slutfört en företrädesemission, enligt ett erbjudande med teckningsperiod den 15 juni - 2 juli 2020, med en teckningsgrad på cirka 512,5 procent. En preliminär sammanräkning av resultatet i Stockwiks företrädesemission med sista dag för teckning den 2 juli 2020 visar att cirka 392 tusen aktier har tecknats med stöd av teckningsrätter, vilket motsvarar cirka 91,1 procent av de erbjudna aktierna i företrädesemissionen (430.237 aktier). Återstående aktier i företrädesemissionen har tecknats utan stöd av teckningsrätter. Sammantaget har cirka 1.813 tusen aktier tecknats utan stöd av teckningsrätter. Erbjudandet omfattade förutom nämnd företrädesemission om 430.237 aktier även en övertilldelningsemission om 64.535 aktier. Teckningsgraden i företrädesemissionen uppgick till cirka 512,5 procent. Företrädesemissionen inklusive övertilldelningsemissionen uppvisade en teckningsgrad på cirka 445,6 procent. Före

Inbjudan – SEB:s resultat för det andra kvartalet 20201.7.2020 14:19:00 CESTPressmeddelande

Onsdagen den 15 juli, cirka klockan 07.00, offentliggörs SEB:s resultat för det andra kvartalet 2020. Dessutom kommer presentationsmaterial och ”Fact Book” att finnas tillgängliga på sebgroup.com/sv/ir. I samband med kommunikén inbjuds till följande informationstillfälle. Givet rådande omständigheter arrangeras resultatpresentationen i form av en telefonkonferens. Telefonkonferens Tid: 09.30 Johan Torgeby, Verkställande direktör och koncernchef, och Masih Yazdi, Ekonomi- och finansdirektör, presenterar och kommenterar resultatet. Därefter blir det tillfälle att ställa frågor till Johan Torgeby, Masih Yazdi och Christoffer Geijer, chef för Investor Relations. Media kan följa presentationen i direktsändning på sebgroup.com/sv/ir, där den också kommer att finnas tillgänglig i efterhand. Presentationen hålls på engelska. Analytiker som vill delta kan ringa 08-506 921 85, och ange konferens-id: 6967887, minst 10 minuter innan konferensen börjar. För media finns det möjlighet att boka telefo

DEN PARTIELLA DELNINGEN AV METSO OCH SOLIDIUMS AVYTTRING AV NELES AKTIER TILL VALMET HAR FULLBORDATS1.7.2020 13:04:23 CESTPressmeddelande

1.7.2020 Den partiella delningen av Metso Oyj har slutförts varmed Metso Minerals och Outotec Oyj har gått samman som Metso Outotec, en ledande leverantör av utrustning, service och processteknologi inom mineral-, metall- och bergbrytningsindustrin. Bolagens kompletterande erbjudanden, teknologi- och servicekunskap samt globala närvaro skapar en stark grund för samgåendet och möjliggör betydande synergifördelar. Efter genomförandet av transaktionen uppgår Solidiums ägarandel till 14,9 % i Metso Outotec. I och med samgåendet av Metso Minerals och Outotec har Metso blivit Neles, som är ett ledande, globalt erkänt företag inom flödeskontroll. Solidium har idag slutfört avyttrandet av hela sitt innehav om 14,9 procent i Neles dvs. cirka 22,4 miljoner aktier till Valmet Oyj (“Valmet”). Köpesumman är 179 miljoner euro dvs. 8,00 euro per aktie. Aktietransaktionen mellan Valmet och Solidium offentliggjordes den 17 juni 2020. Köpesumman kommer att justeras på basen av börshandeln i Neles aktien

ArcAroma AB: 200701 ArcAroma tecknar köpeavtal med Oleificio Conti för en oliveCEPT® THOR-enhet1.7.2020 13:00:00 CESTPressmeddelande

Pressmeddelande 2020-07-01 Till följd av framgångsrika resultat från användning av oliveCEPT®, har olivoljeproducenten Oleificio Conti beslutat att köpa THOR-enheten inför den kommande skördesäsongen. Enheten har varit felfri under två produktionsår och har bidragit med överlägsna resultat gällande extraktionsgrad och kvalitet på slutprodukten. Under den kommande säsongen kommer THOR-enheten installeras i processlinjen, mellan kross och malaxering. Det förväntas öka extraktionen av extra jungfruolivolja med 10 %. Totalt uppgår försäljningsvärdet till 135 000 €. Oleificio Conti (www.olioconti.it) ligger i Salerno-provinsen, i Campania i sydöstra Italien. Det är ett familjeägt företag med en lång historia, känt för sin produktutveckling och innovationsnivå. Företagets kvalitetschef, Emilio Conti, är också konsult inom branschen. Han agerar rådgivare till olivoljeföretag över hela världen för frågor kring prestantaförbättringar, energi- och vattenbesparing samt kring innovation och teknik

Elanders publicerar datum för delårsrapport januari-juni 2020 och telefonkonferens1.7.2020 09:00:00 CESTPressmeddelande

Elanders publicerar delårsrapport för andra kvartalet 2020 onsdagen den 15 juli kl. 08:00 (svensk tid), följt av telefonkonferens kl. 09:00 (svensk tid) med vd och koncernchef Magnus Nilsson samt ekonomidirektör Andréas Wikner. Vi bjuder in fondförvaltare, analytiker och media att delta i telefonkonferensen. Se nedan detaljer för att delta i konferensen. Använd länken ”CLICK TO JOIN” nedan, 5-10 minuter före starttid, för att ansluta till telefonkonferensen. Du kommer att bli ombedd att ange telefonnummer och registreringsinformation. Vårt konferenssystem kommer därefter att ringa upp dig på det telefonnummer du anger och placera dig i telefonkonferensen. Observera att länken blir aktiv först 15 minuter före evenemanget. CLICK TO JOIN Använd länken ovan för det enklaste sättet att ansluta till telefonkonferensen eller använd ett av telefonnumren nedan: Sverige: +46 (0)8 5033 6573 Tyskland: +49 (0)69 2222 13426 Storbritannien: +44 (0)330 336 9104 USA: +1 929-477-0630 Kod: 808583 Agenda

HOYLU AB: HOYLU MOTTAGER ÄNNU EN ORDER FRÅN PARTNER I RYSSLAND1.7.2020 08:45:00 CESTPressmeddelande

Stockholm, Sverige den 1 juli 2020 – Hoylu, ledande inom visuella samarbetslösningar tillkännagav idag att man mottagit ytterligare en order från Polymedia, en framstående integrerare, mjukvaruutvecklare och även Hoylus samarbetspartner på den ryska marknaden. Ordervärdet på den nya ordern uppgår till 420 000 kronor och summerar totalvärdet på Polymedias order under andra kvartalet till 1 miljon kronor. Hoylus mjukvara och lösningar erbjuder nya och spännande sätt att lära sig, kommunicera och samarbeta smartare, snabbare och mer effektivt. Skapa anslutna arbetsytor™ som innehåller tekniska planer, projektscheman, granskningar av design eller analysera stora datauppsättningar på storskaliga HoyluWalls™ och använd vilken typ av enhet du vill. Hoylu produkter är utformade för att göra digitalt arbete enkelt, sömlöst och problemfritt. För mer information, vänligen kontakta: Stein Revelsby, VD på Hoylu +1 213 440 2499 E-post: sr@hoylu.com Karl Wiersholm, CFO på Hoylu +1 425 829 2316 E-post

In our pressroom you can read all our latest releases, find our press contacts, images, documents and other relevant information about us.

Visit our pressroom