Saniona mottar pre-IND-besked från FDA om den regulatoriska hanteringen av Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS) och hypotalamisk fetma (HO)

Dela

PRESSMEDDELANDE

9 oktober 2020

Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, meddelar idag att ett skriftligt besked mottagits från det amerikanska läkemedelsverket FDA som svar på pre-IND-inlagor (Investigational New Drug) avseende Tesomet för Prader-Willis syndrom (PWS) respektive hypotalamisk fetma (HO).

I fallet PWS gav FDA:s avdelning för neurovetenskap och psykiatri ytterligare återkoppling om utförandet av en stödjande fas 2b-studie som ska utvärdera multipla doser av Tesomet till vuxna och ungdomar med PWS. Saniona räknar med att inleda denna fas 2b-studie under första halvåret 2021.

I samband med de diskussioner som företaget kontinuerligt för med FDA undrade Saniona huruvida den planerade fas 2b-studien kunde användas som ensam pivotal studie till grund för godkännande av Tesomet för PWS. FDA tog denna begäran i beaktande. Eftersom Tesomet är en ny molekylär enhet rekommenderade myndigheten Saniona att genomföra en stödjande fas 2b-studie innan en fas 3-studie inleds för att fastställa säkerhet och effekt för de doser som avses att kommersialiseras. FDA rekommenderade vidare Saniona att planera en utvärdering av Tesomet på barn under 12 års ålder, med hänvisning till det stora icke tillgodosedda behovet inom gruppen barn med PWS.

Vad gäller HO instämde FDA:s avdelning för diabetes, lipidrubbningar och fetma inom enheten för kardiologi, hematologi, endokrinologi och njurmedicin i att förfarandet 505(b)(2) är ett lämpligt utvecklingsspår för Tesomet. Myndigheten rekommenderade att en stödjande fas 2b-studie inkluderas i det kliniska utvecklingsprogrammet för Tesomet för HO, följd av en fas 3-studie. Myndigheten uttryckte farhågor för en icke avsedd användning hos den överviktiga befolkningen i allmänhet, och föreslog att detta måste utvärderas – till exempel genom en studie av kardiovaskulärt utfall. Saniona skulle annars behöva förtydliga hur företaget avser att begränsa distributionen av Tesomet till enbart den lilla gruppen med HO. Saniona söker ytterligare vägledning från FDA för att klargöra vägen framåt för Tesomet för HO.

Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma är sällsynta sjukdomar där det finns avsevärda icke tillgodosedda behov, som innebär stora bördor för vårdgivarna. I nuläget finns det inga behandlingar specifikt godkända för endera indikationen”, säger Rami Levin, koncernchef och VD för Saniona. ”Vi har nu en tydlig väg framåt för utvecklingen av Tesomet som en ny behandling för PWS. Vi ser fram emot fortsatta kontakter med FDA i syfte att identifiera det bästa spåret för att nå fram med Tesomet till patienter med det allvarliga och sällsynta tillståndet HO och samtidigt undvika ett olämpligt bruk hos patienter med allmän fetma.”

För mer information, var vänlig kontakta

Trista Morrison, Chief Communications Officer. Kontor + 1 (781) 810-9227. E-post: Trista.morrison@saniona.com

Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande kl. 08:00 CET den 9 oktober 2020.

Om Saniona

Saniona är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på forskning, utveckling och kommersialisering av behandlingar mot sällsynta sjukdomar i centrala nervsystemet. Bolaget har fyra program i klinisk utveckling. Saniona avser att på egen hand utveckla och kommersialisera behandlingar av sällsynta indikationer som Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma. Forskningen fokuseras på jonkanaler och företaget har en bred portfölj av forskningsprogram. Saniona har samarbeten med Boehringer Ingelheim GmbH, Productos Medix, S.A de S.V och Cadent Therapeutics. Saniona har sin bas i Köpenhamn, och i Boston, USA. Bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på www.saniona.com.

Om Tesomet

Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensine (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och metoprolol (en beta-1-selektiv blockerare). Saniona avancerar Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma och Prader-Willis syndrom, två allvarliga och sällsynta störningar som kännetecknas av fetma och störd aptitreglering. Programmen är för närvarande i klinisk utvecklingsfas. Saniona har rättigheterna till Tesomet i hela världen och undersöker aktivt möjligheterna att avancera behandlingen globalt.

Om Prader-Willis syndrom (PWS)

Prader-Willis syndrom (PWS) är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av konstant, extrem, glupande och omättlig hunger (hyperfagi), som inte dämpas oavsett hur mycket patienten äter. Drivkraften att äta är fysiologisk, överväldigande och svår att kontrollera. Omsorgsgivare måste se till att patienten har strängt begränsad tillgång till mat, vanligen genom att sätta lås på kylskåp, skafferier och förvaringsutrymmen som innehåller mat. Många av de som drabbas av PWS utvecklar sjuklig fetma och får förkortad livslängd. Dödligheten är hög. Till de vanliga dödsorsakerna vid PWS hör sjukdomar i andningsorganen, hjärt- och kärlsjukdom, infektioner, kvävning, brusten tarm och lungemboli. Emellertid, om patienter med PWS lyckas undvika fetma och om de komplikationer som uppstår hanteras väl, är den förväntade livslängden normal eller nästan normal, och de flesta kan leva ett hälsosamt liv. I nuläget finns ingen bot mot sjukdomen. Sjukdomen beror på att ett genkluster på kromosom 15 raderats eller förlorat sin funktion, vilket resulterar i att signaleringen i hjärnans hunger/mättnadscentrum (hypotalamus) inte fungerar. PWS förekommer hos ungefär 1 av 15 000 nyfödda.

Om hypotalamisk fetma (HO)

Hypotalamisk fetma (HO) är en sällsynt sjukdom som kännetecknas av okontrollerbar hunger, med snabb och svårhanterlig viktuppgång som följd. Andra symptom kan vara minnesförsämring, uppmärksamhetsstörning, impulskontrollstörning och depression, liksom en förhöjd risk för hjärt- och kärlsjukdom och ämnesomsättningsrubbningar. I nuläget finns ingen bot mot sjukdomen. Allmänna behandlingar mot fetma, såsom kirurgi, medicinering och rådgivning prövas ofta mot HO, i regel utan framgång. Det finns inga mediciner som är godkända specifikt för HO. Orsaken till HO är en skada på hypotalamus som vanligen ådragits i samband med kirurgi för att avlägsna en sällsynt, godartad tumör (kraniofaryngiom). Tumören kan uppstå vid vilken ålder som helst, men den är vanligast hos barn och äldre, vilket innebär en belastning för både patienten och de närstående. HO förekommer hos ungefär 1 av 50 000 till 100 000 personer.

Bilaga

Om

GlobeNewswire



Följ GlobeNewswire

Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.

Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire

Kommuniké från extra bolagsstämma den 23 oktober 2020 i Saniona AB23.10.2020 17:15:00 CESTPressmeddelande

PRESSMEDDELANDE 23 oktober 2020 Idag, den 23 oktober 2020, hölls extra bolagsstämma i Saniona AB. Nedan följer en sammanfattning av de beslut som fattades. Samtliga beslut fattades med erforderlig majoritet. Beslut om (A) personaloptionsprogram; och (B) riktad emission av teckningsoptioner samt godkännande av överlåtelse av teckningsoptioner Stämman beslutade, i enlighet med styrelsens förslag, om införande av ett optionsprogram för samtliga av bolagets anställda, inklusive bolagets verkställande direktör, ledningsgrupp (exklusive CSO Jørgen Drejer), Vice Presidents och samtliga övriga anställda. Personaloptionerna omfattar samtliga av bolagets nuvarande anställda (inklusive nyligen anställda och personer som kommer att anställas under perioden fram till nästa årsstämma). Stämman beslutade även om riktad emission av teckningsoptioner samt godkännande av överlåtelse av teckningsoptioner. Programmet innebär att högst 7 976 690 personaloptioner ska erbjudas deltagarna. Optionsinnehavarna

HMS Networks presenterar sin rapport för tredje kvartalet och nya finansiella mål23.10.2020 14:00:00 CESTPressmeddelande

Kvartalet Tredje kvartalets omsättning uppgick till 345 MSEK (377), motsvarande en minsk­ning med 8%. Valutaeffekter har påverkat koncernens omsättning negativt med 10 MSEK Orderingången uppgick till 336 MSEK (372), motsvarande en minskning med 10% Rörelseresultatet uppgick till 77 MSEK (56), motsvarande en rörelsemarginal på 22,3% (14,9) Resultat efter skatt uppgick till 61 MSEK (46) och vinst per aktie till 1,33 SEK (0,98) Kassaflödet från den löpande verksam­heten uppgick till 116 MSEK (90) Första nio månaderna Nettoomsättningen för de första nio månaderna uppgick till 1 061 MSEK (1 172), vilket motsvarar en minskning med 9%. Valutaeffekter har påverkat koncernens omsättning negativt med 9 MSEK Orderingången uppgick till 1 039 MSEK (1 134), motsvarande en minskning med 8% Rörelseresultatet uppgick till 213 MSEK (188), motsvarande en rörelsemarginal på 20,0% (16,0) Resultat efter skatt uppgick till 163 MSEK (138) och vinst per aktie till 3,58 SEK (2,96) Kassaflödet från den löpande v

AB Traction: Delårsrapport januari - september 202023.10.2020 13:00:00 CESTPressmeddelande

Perioden juli - september Resultatet efter skatt uppgick till 270 (-80) Mkr, vilket fördelar sig på: Aktiva innehav, noterade 164 (-116) MkrAktiva innehav, onoterade 42 (0) MkrFinansiella placeringar 67 (36) MkrResultat per aktie uppgick till 18,26 (-5,40) krSubstansvärdet per aktie ökade med 11 procent inklusive lämnad utdelningAvkastningen på noterade aktiva innehav uppgick till cirka 21 procent Perioden januari - september Resultatet efter skatt uppgick till -226 (261) Mkr, vilket fördelar sig på: Aktiva innehav, noterade -82 (103) MkrAktiva innehav, onoterade 30 (1) MkrFinansiella placeringar -166 (162) MkrResultat per aktie uppgick till -15,25 (17,66) krAvkastningen på noterade aktiva innehav uppgick till cirka -8 procentSubstansvärdet per aktie uppgick till 183 (203) kr/aktieSubstansvärdet per aktie minskade med 8 (+10) procent inklusive lämnad utdelning Händelser efter rapportperiodens utgång Värdeförändring inklusive erhållen utdelning på noterade aktieinnehav efter kvartalets

Inbjudan till webcast för presentation av Formpipes delårsrapport för januari-september 202023.10.2020 13:00:00 CESTPressmeddelande

Formpipes delårsrapport för januari-september 2020 publiceras tisdagen den 27 oktober 2020, klockan 08:45. Samma dag klockan 10:00 hälsas analytiker, investerare, media och övriga intresserade välkomna att delta i en webcast där Formpipes vd och koncernchef, Christian Sundin kommenterar den publicerade rapporten och svarar på frågor. För deltagande vid presentationstillfället För att delta i webcasten klicka här. För ytterligare information, kontakta: Christian Sundin, vd och koncernchef för Formpipe, +46 705-67 73 85 __________________________________________________________ Formpipe builds valuable relationships between data and people. Driven by our core values, since 2004 we have developed premium software that provides you with the right information, in the right context, at the right time. Every time. We help over 5,500 clients worldwide to digitize and automate business processes. Together with our customers and partners, we co-create a digital society where people thrive. We ha

Mårten Bjellerup ny chefekonom på Riksgälden23.10.2020 11:15:00 CESTPressmeddelande

Mårten Bjellerup ny chefekonom på Riksgälden Riksgälden har utsett Mårten Bjellerup till ny chefekonom och chef för avdelningen Ekonomisk analys. Mårten tillträder sin nya befattning omgående. – Med Mårtens djupa kompetens och breda erfarenhet blir han ett värdefullt tillskott till ledningsgruppen. Vi är mycket glada att han tackat ja till rollen som chefekonom och chef för Ekonomisk analys, säger riksgäldsdirektör Hans Lindblad. Mårten Bjellerup har arbetat med analysfrågor på Riksgälden sedan 2014 och kommer närmast från rollen som prognoschef. Förutom det har han bland annat arbetat på Finansdepartementet och Riksbanken. Sedan april i år har han fungerat som tillförordnad chefekonom och avdelningschef för Ekonomisk analys. Mårten Bjellerup är filosofie doktor i nationalekonomi. – Riksgälden har en central och viktig roll ur flera perspektiv, både när det gäller ekonomiska prognoser, skuldförvaltning och finansiell stabilitet. Jag ser mycket fram emot att bidra till att fortsätta att

ArcAroma AB: 201023 Förlängt utvärderingsavtal för oliveCEPT® med kund i Kina23.10.2020 10:00:00 CESTPressmeddelande

Pressmeddelande 2020-10-23 ArcAroma har förlängt ett befintligt utvärderingsavtal om oliveCEPT® med en av de ledande olivoljeproducenterna i Kina. På grund av kundens nyligen gjorda justeringar i produktionslinjen påbörjas nu en ny utvärdering. Genom att placera oliveCEPT® före malaxering, istället för efteråt, beräknas extraktionen av Extra Virgin Olivolja (EVOO) kunna öka med motsvarande fem till tio procent, vilket även bidrar till en effektivare produktionsprocess och en förbättrad kvalitet på slutprodukten. Kunden kommer att optimera processtiden under produktionssäsongen med målsättningen att korta ned malaxeringstiden med 10 till 15 minuter, vilket i så fall innebär en processeffektivisering på uppåt 30 minuter. Vid föregående testperiod noterades en produktionsökning då oliveCEPT® var placerad före malaxern men kunden noterar initialt att produktionsökningen blir mer betydande med placering före malaxern. Om målsättningarna uppnås under produktionsperioden så kommer utvärdering

I vårt pressrum kan du läsa de senaste pressmeddelandena, få tillgång till pressmaterial och hitta kontaktinformation.

Besök vårt pressrum