Välkommen till Via TT - det enkla pressverktyget

Under 2024 startade en klinisk studie på Akademiska sjukhuset där patienter med typ 1-diabetes för första gången i världen erbjuds transplantation med genmodifierade, hypoimmuna insulinproducerande celler från Langerhanska öar som behandling. Cellerna transplanteras utan samtidig användning av immundämpande läkemedel. Förhoppningen är att patientgruppen därmed på sikt ska kunna botas från sjukdomen. Första resultaten från den första patienten som behandlats visar att cellerna undviker upptäckt av immunförsvaret och att de fortsätter fungera efter transplantationen.

Immunterapi ses alltmer som den fjärde hörnstenen i arsenalen av cancerbehandlingar vid sidan av strålning, kirurgi och cytostatika. 2014 fick den första patienten i Europa CAR T-celler som behandling på Akademiska sjukhuset. Nu har en klinisk prövning startats där forskarna använder förstärkta CAR T-celler, ett nytt läkemedel som utvecklats på Uppsala universitet. Målgruppen är patienter med lymfom som inte kan behandlas med redan godkända CAR-T celler riktade mot proteinet CD19 eller som fått återfall efter sådan behandling.

The Phase III trial AV001 aims to evaluate QUTENZA® in post-surgical neuropathic pain (PSNP), a debilitating complication of surgery occurring after approximately 10 percent of all surgical procedures[1], thus affecting more than 3 million people with surgical procedures per year in the U.S.[2] QUTENZA® is a topical system, non-systemic, non-opioid pain treatment that is currently approved in the US for the treatment of neuropathic pain associated with postherpetic neuralgia (PHN) and neuropathic pain associated with diabetic peripheral neuropathy (DPN) of the feet in adults. Topline results are expected in Q4 2025 and Averitas Pharma aims to submit a supplemental new drug application (sNDA) for a US label extension in 2026, subject to positive data.

För tio år sedan fick den första patienten i Europa banbrytande immunterapi, så kallade CAR T-celler, på Akademiska sjukhuset. Idag används CAR T-celler som behandling av flera cancersjukdomar såsom lymfom och akut lymfatisk leukemi samt vid återfall av maligna lymfom. Behandlingen har även visat effekt hos patienter med myelom och inflammatoriska sjukdomar såsom SLE och MS där kliniska studier pågår i USA och planeras att starta i Sverige. Idag uppmärksammas framstegen på ett symposium förlagt till Uppsala slott.

För första gången ska patienter med typ 1-diabetes erbjudas transplantation med genmodifierade, hypoimmuna insulinproducerande celler från Langerhanska öar. Cellerna har modifierats så att de inte ska upptäckas av immunförsvaret. Behandlingen sker inom ramen för en klinisk studie på Akademiska sjukhuset och har tidigare visat sig mycket framgångsrik i prekliniska studier. Förhoppningen är att patienter med typ 1-diabetes på sikt ska kunna botas från sjukdomen.

Akademiska sjukhuset/Region Uppsala och Uppsala universitet har en gedigen erfarenhet och stor kompetens inom läkemedel för avancerad terapi (ATMP), dvs cell- och genterapi samt vävnadtekniska produkter. Nu samlar aktörerna verksamheten formellt inom ett centrum på Akademiska som ska bidra med stödstrukturer för de forskare som vill utveckla och/eller behandla patienter med ATMP. Målet är att fler patienter ska gagnas av utvecklingen och få del av nya behandlingar, samt underlätta samarbete. ATMP-centrum Uppsala invigs fredagen den 8 september.

I många beslutssituationer är de främsta utmaningarna med precisionsmedicin och ATMP att bevisen för den nya behandlingens effekter är för svaga och priset för högt. I en rapport till regeringen beskriver Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, de mest centrala utmaningarna vid utvärdering och betalning av dessa behandlingar och ger förslag på hur några av dem kan hanteras.