Forskare: Autolog blodstamcellstransplantation är säker och bör användas oftare vid aktiv ms

– Våra resultat visar att cellgiftsbehandling i kombination med autolog blodstamcelltransplantation kan ges på ett säkert sätt inom vanlig sjukvård och att de flesta som får behandlingen blir både förbättrade och långtidsstabila. Hos mer än hälften av patienterna förbättrades symtomen och två av tre var fria från sjukdomsaktivitet under tio år, säger Joachim Burman, överläkare och docent i neurologi, Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, en av forskarna bakom studien som publicerats i den ansedda tidskriften Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.

Den neurologiska sjukdomen multipel skleros, ms, är en av de vanligaste orsakerna till neurologisk funktionsnedsättning hos unga vuxna. I Sverige diagnostiseras cirka 1000 personer årligen och det är huvudsakligen personer mellan 20 och 45 som insjuknar. Kvinnor drabbas drygt två gånger så ofta som män av sjukdomen. Kännetecknande för ms är återkommande episoder av neurologiska skador och försämring (skov).

Autolog stamcellsbehandling används mest för blodcancer och innebär att man tar blodstamceller från personens egen benmärg. Patienten får starka cellgifter innan de egna blodstamcellerna återförs. Behandlingen ges vid ett enda tillfälle och kan vara botande både för cancer och ms.

Tidigare forskning har visat att behandlingen är överlägsen standardbehandling med bromsmedicin för aktiv skovvist förlöpande ms om patienten inte svarat på bromsmedicin.

I den aktuella studien har två Uppsalaforskare gjort en genomgång av alla svenska patienter som behandlats med autolog blodstamcellstransplantation för skovvis ms fram till 2020. Totalt identifierades 231 personer varav 174 hade skovvist förlöpande ms och behandlades innan 2020. Den första patienten behandlades 2004, genomsnittsåldern vid behandling var 31 år och två tredjedelar var kvinnor. Patienterna hade i genomsnitt haft sin sjukdom i mer än tre år och prövat två konventionella läkemedel innan de fick behandling med blodstamcellstransplantation. Den genomsnittliga patienten hade 1,7 återfall året innan behandlingen och under uppföljningen motsvarande ett återfall vart trettionde år.

– Feber och infektioner var de vanligaste biverkningarna, men allvarliga biverkningar var ovanliga. Endast fem personer behövde en kortare tids intensivvård och ingen avled till följd av behandlingen, berättar Joachim Burman.

Han betonar att det rör sig om en observationsstudie utan jämförelsegrupp, vilket förhindrar jämförelser med andra behandlingar.

– Vi anser dock att resultaten talar för att behandlingen borde användas mer och att man bör inkludera autolog blodstamcellstransplantation som en standardbehandling för personer med aktiv ms.

Studien finansierades av Centrum for Klinisk Forskning Dalarna, Marianne and Marcus Wallenbergs stiftelse, Regionala Forskningsrådet Uppsala-Örebro, Svenska Läkaresällskapet Svenska Sällskapet för Medicinsk Forskning och Vetenskapsrådet.

FAKTA: multipel skleros (ms)

• Cirka tusen personer i Sverige insjuknar varje år i ms, en autoimmun sjukdom där immunförsvaret angriper den egna hjärnan.
• Angreppet på hjärnan leder till skov med nya symtom, exempelvis känselförändringar och synnedsättning.
• Sjukdomen skadar nervtrådarna och leder så småningom till permanent funktionsnedsättning med symtom som gångsvårigheter och tanketröghet.