Standardbehandling fortsatt förstahandsval vid allvarlig blodcancer

– Det är viktigt att vi förstår vilka behandlingar som fungerar och vilka som inte gör det så att vi kan rikta resurserna rätt och hitta nya vägar framåt, säger Bengt Rasmussen, överläkare inom Verksamhetsområde medicin på Universitetssjukhuset Örebro och tidigare doktorand vid Örebro universitet.

Studerar allvarlig form av MDS

MDS är en form av blodcancer som påverkar kroppens förmåga att bilda friska blodkroppar. Sjukdomen kan variera från mild till mycket aggressiv, och i de allvarliga fallen är prognosen ofta dålig. En särskild genetisk förändring med en förlust av en del av kromosom 5, så kallad del(5q), förekommer hos vissa patienter och påverkar hur sjukdomen utvecklas.  

– Vi har undersökt om en kombination av två läkemedel, det etablerade cytostatikan azacitidin och det immunmodulerande läkemedlet lenalidomid, kunde ge bättre resultat för patienter med högrisk-MDS och del(5q). Det är en patientgrupp med mycket dålig prognos. Det är därför angeläget att hitta nya behandlingar som kan förbättra överlevnaden, förklarar han.

MDS är en komplex sjukdom med många genetiska variationer. En upptäck var att patienter med högrisk MDS och samtidig del(5q) är ofta associerad med flera kromosomavvikelser och mutationer som försämrar möjligheten till behandling och prognosen.

Inget ökat värde av att kombinera två läkemedel

– Vi såg ingen tydlig förbättring av att lägga till läkemedlet lenalidomid, vilket innebär att azacitidin fortfarande är den mest effektiva behandlingen för dessa patienter, säger Bengt Rasmussen.

Resultaten bidrar med ökad kunskap om hur patienter med högrisk MDS ska behandlas.

– Kliniska studier tar tid. Detta är också en relativt ovanlig sjukdom vilket innebär att studien pågått under flera år och skett i samarbete med de nordiska länderna för att kunna inkludera tillräckligt antal patienter för att se resultat. Studien har gett oss en unik möjlighet att samla in material på en sjukdomsgrupp och gett oss en möjlighet att studera biologiska effekter på tumörklonen. Varje resultat för oss närmare bättre vård och ökad överlevnad, avslutar Bengt Rasmussen.

Faktaruta

• MDS är en form av blodcancer som oftast drabbar äldre personer. För att ställa diagnosen behövs ett prov från benmärgen. Den enda behandling som kan bota sjukdomen är en stamcellstransplantation.
• Det är en blodcancer som drabbar den myeloida cellinjen som normalt bildar röda blodkroppar, vita blodkroppar och blodplättar.
• MDS är ett syndrom med varierande grad av sjukdomsbild och prognos. Prognosen påverkas av flera faktorer bland annat av olika former av kromosomavvikelser. Den vanligaste kromosomförändringen vid MDS är deletion 5q del(5q), vilket innebär en förlust av långa armen på kromosom 5.
• MDS är indelad i låg- och högrisk. Patienter med lågrisk MDS del(5q) behandlas idag med läkemedlet lenalidomid.
• Läkemedlet azacitidin är förstahandsbehandling för patienter med högrisk MDS.