Första läkemedelsstudien vid vattenskalle hos vuxna (NPH): Diamox hjälper inte mot symtomen

– Vår studie visar att behandling med Diamox inte förbättrar gångförmågan eller andra viktiga symtom jämfört med placebo. Det här är den första randomiserade läkemedelsstudien inom NPH-fältet och ger därför ett mycket viktigt besked för både vården och forskningen, säger Johan Virhammar, specialistläkare i neurologi vid Akademiska sjukhuset och forskare vid Uppsala universitet.

Normaltryckshydrocefalus (NPH) är en behandlingsbar neurologisk sjukdom som främst drabbar äldre. Sjukdomen kan ge gångsvårigheter, kognitiva symtom och urinvägsbesvär, och obehandlad kan den leda till långvariga funktionsnedsättningar och demens. I dag är shuntoperation den enda etablerade behandlingen, men operationen är förenad med viss risk för komplikationer. Samtidigt har det länge saknats läkemedelsbehandlingar med tydligt visad effekt.

Acetazolamid är ett äldre vätskedrivande läkemedel som också minskar bildningen av hjärn- och ryggvätska. Just därför har läkemedlet länge ansetts vara en möjlig behandling vid NPH. Mindre och okontrollerade studier har tidigare antytt effekt, men det har saknats stark evidens.

Studien omfattade 50 patienter och visar att behandlingen inte gav någon kliniskt relevant förbättring. Resultaten är särskilt viktiga eftersom acetazolamid trots svag evidens ibland fortfarande används vid NPH, även som en tillfällig behandling i väntan på shuntoperation.

– Studien talar tydligt emot att acetazolamid används som rutinbehandling vid NPH. För vården innebär det ett säkrare underlag för behandlingsbeslut och minskad risk att patienter får en behandling som inte hjälper, säger Johan Virhammar.

Vid magnetkameraundersökningar såg forskarna vissa förändringar i en mindre patientgrupp, men dessa var små och ledde inte till någon tydlig klinisk förbättring. Däremot var biverkningar vanliga. Mer än en tredjedel av patienterna avbröt behandlingen på grund av biverkningar, jämfört med åtta procent i placebogruppen.

– För en växande grupp äldre patienter är detta viktig kunskap. Studien visar inte bara att ett länge omdiskuterat läkemedel saknar klinisk nytta, utan hjälper också till att styra framtida forskning mot nya och bättre tolererade behandlingar, säger Johan Virhammar.