Möjlighet för Region Norrbotten att erbjuda behandling med Qalsody vid ärftlig ALS

Beslutet följer efter att NT-rådet efter en nationell utvärdering beslutat att öppna för att regionerna kan använda Qalsody vid ALS med SOD1-mutation – med reservationer:

NT-rådet anser fortfarande att det vetenskapliga underlaget för Qalsody är otillräckligt för att säkert kunna bedöma behandlingens effekt. Stora brister i den kliniska dokumentationen gör att det är mycket osäkert om läkemedlet kommer att göra nytta hos patientgruppen. Samtidigt är ALS en sjukdom med mycket hög svårighetsgrad och begränsade behandlingsmöjligheter. 

För att säkerställa att patienter som eventuellt kan ha nytta av behandlingen får en möjlighet till bedömning kommer NT-rådets nyinrättade behandlingsråd att pröva enskilda patientfall utifrån fastställda kriterier. Regionerna kan anmäla patienter till behandlingsrådet för denna bedömning. 

För de patienter som berörs innebär beslutet att behandlingen nu kan erbjudas inom den offentligt finansierade vården. 

– För patienter med den här formen av ALS är det här ett mycket betydelsefullt besked. Det handlar om en allvarlig sjukdom där behandlingsalternativen länge varit få. Nu får vi möjlighet att erbjuda en bromsande behandling som riktar sig mot själva sjukdomsmekanismen hos den här patientgruppen, säger Veronica Arthurson, hälso- och sjukvårdsdirektör i Region Norrbotten. 

Ett fåtal patienter i Norrbotten 

ALS är en ovanlig och allvarlig neurologisk sjukdom som successivt påverkar kroppens muskelfunktioner. Den aktuella genmutationen förekommer endast hos en liten del av patienterna. Nationellt uppskattas omkring 50 personer leva med SOD1-relaterad ALS. För Norrbottens del handlar det sannolikt om några få patienter som kan vara aktuella för behandling under ett enskilt år.  

Behandlingen ges via injektion i ryggmärgsvätskan och följs upp av specialistvård med särskild kompetens inom neurologiska sjukdomar.  

Efterlängtat besked för patienter och vård 

Under de senaste åren har läkemedlet väckt stort engagemang bland patienter, anhöriga och läkare. Flera svenska patienter har följt utvecklingen noga medan nationella myndigheter och expertgrupper har granskat effekter, säkerhet och kostnader innan beslut kunnat fattas.  

– När nya läkemedel införs nationellt måste vi vara säkra på att besluten vilar på bästa möjliga kunskap. Det svenska systemet bygger på att mycket svåra sjukdomar ska prioriteras högt, men också att nya behandlingar granskas noggrant. Att vi nu kan anmäla patienter till behandlingsrådet för individuell bedömning innebär att det ändå finns en tro på att vissa patienter kan ha nytta av behandlingen, säger Veronica Arthurson. 

"Det här betyder mycket" 

Stefan Stridsman är verksamhetsområdeschef vid neurocentrum på Sunderby sjukhus och han ser positivt på möjligheten: 

– För de patienter som har den här specifika genmutationen betyder beskedet väldigt mycket. ALS är en sjukdom där tiden spelar stor roll och där varje ny behandlingsmöjlighet är viktig. Att det nu finns en möjlighet att erbjuda behandlingen inom den svenska sjukvården innebär att patienter slipper bära ansvaret själva för att försöka få tillgång till den, säger Stefan Stridsman. 

Han betonar samtidigt att behandlingen inte botar sjukdomen. 

– Det är viktigt att ha realistiska förväntningar. Men för patienter med SOD1-relaterad ALS är detta ett viktigt steg framåt och något som många har väntat länge på. 

Regionen förbereder införandet 

Region Norrbotten kommer nu att identifiera vilka patienter som kan vara aktuella för bedömning och planera införandet tillsammans med den neurologiska verksamheten. 

– För de patienter som berörs handlar det om mer än ett nytt läkemedel. Det handlar om hopp, om framtidstro och om att få tillgång till den medicinska utveckling som sker. Samtidigt kommer vi att följa patienterna noggrant för att fortsätta bygga kunskap om effekterna över tid, säger Veronica Arthurson. 

Fakta: Qalsody (tofersen) 

• Qalsody är avsett för vuxna patienter med ALS som orsakas av mutation i SOD1-genen. 

• SOD1-relaterad ALS utgör cirka 2–6 procent av alla ALS-fall.  

• Nationellt uppskattas omkring 40 personer vara aktuella för behandlingen.  

• Behandlingen ges genom injektion i ryggmärgsvätskan.  

• Patienterna följs upp inom specialistvården.  

Fakta NT-rådet

NT-rådet står för Rådet för nya terapier. Det är inte en statlig myndighet utan en nationell expertgrupp som arbetar på uppdrag av Sveriges regioner för att bedöma nya läkemedel och ge gemensamma rekommendationer om hur de bör användas i vården.  

Förenklat fungerar det så här: 

1. Ett nytt läkemedel godkänns av EMA (europeiska läkemedelsmyndigheten) eller Läkemedelsverket.  

2. NT-rådet beställer en hälsoekonomisk utvärdering från TLV.  

3. Man väger samman:  

• sjukdomens svårighetsgrad,  

• behandlingens effekt,  

• hur säkra forskningsresultaten är,  

• hur ovanlig sjukdomen är,  

• kostnaden för behandlingen.  

4. Därefter lämnar NT-rådet en rekommendation till alla regioner om läkemedlet bör användas eller inte.  

Syftet är att patienter ska få så likvärdig vård som möjligt oavsett var i landet de bor och att regionerna ska fatta samma beslut om mycket dyra eller komplexa läkemedel. 

Här finns NT-rådets bedömning NT-rådets rekommendationer - Samverkanläkemedel