Saniona får särläkemedelsklassning av FDA för Tesomet mot Prader-Willis syndrom

Dela

PRESSMEDDELANDE

3 mars 2021

Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, meddelar idag att det amerikanska läkemedelsverket FDA har beviljat särläkemedelsklassning av Tesomet som behandling av Prader-Willis syndrom (PWS). Saniona förbereder starten av en Fas 2b-studie med Tesomet på PWS under första halvåret i år.

Klassningen som särläkemedel är en särskild status som FDA kan tilldela läkemedel och biologiska produkter som är avsedda för behandlingen av sällsynta sjukdomar med färre än 200 000 drabbade i USA. Antalet patienter med PWS uppskattas vara mellan 11 000 och 34 000 i USA och mellan 17 000 och 50 000 i Europa. Särläkemedelsklassningen ger Saniona rätt till vissa utvecklingsförmåner, däribland skattelättnader, avskaffande av vissa licensansökningsavgifter till FDA och sju års ensamrätt på marknaden i USA efter godkännandet.

”Det finns för närvarande inget botemedel för Prader-Willis syndrom, och heller inga godkända mediciner för att hantera den okontrollerbara hunger eller hyperfagi som den sällsynta sjukdomen kännetecknas av”, säger Rudolf Baumgartner, Sanionas Chief Medical Officer och Head of Clinical Development. ”Klassningen som särläkemedel kommer att hjälpa oss att avancera Tesomet så skyndsamt och effektivt som möjligt.”

Saniona har tidigare utvärderat Tesomet i en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad Fas 2a-studie på vuxna och ungdomar med PWS. Vuxna patienter som gavs Tesomet uppnådde vid en dos av 0,5 mg per dag en statistiskt signifikant begränsning av hyperfagi liksom en kliniskt meningsfull viktnedgång. En mindre förlängningsstudie på patienter i tonåren visade att Tesomet verkade tolereras väl vid lägre doser (0,125 mg per dag och 0,25 mg per dag) och indikerade dosberoende effekter på vikt och hyperfagi. 

Saniona planerar för närvarande att inleda en Fas 2b-studie med Tesomet på PWS under första halvåret 2021. Som förberedelse för studien har Saniona inlett förfarandet med en tillståndsansökan för läkemedelsprövning (IND) till FDA och valt ut ett kontraktsforskningsföretag (CRO) som kommer att bistå i genomförandet. Just nu pågår urvalet och bedömningen av platserna för den kliniska studien i USA och runtom i världen. Saniona har också beslutat sig för en kontraktstillverkare av Tesomet för de kliniska Fas 2b- och Fas 3-studierna, och kontraktstillverkaren arbetar aktivt med den kliniska produktionen. Saniona har dessutom inlett ett flertal partnerskap med intresseorganisationer för PWS för att försäkra sig om att vårdgivarnas och patienternas perspektiv kommer med i den kliniska försöksprocessen, och för att sprida kunskap om kliniska studier till de berörda.

Saniona utvärderar också Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma (HO), och avser att inleda en Fas 2b-studie inom denna indikation under första halvan av året.

För mer information, vänligen kontakta
Trista Morrison, Chief Communications Officer, Saniona. Kontor: + 1 (781) 810-9227. E-post: trista.morrison@saniona.com

Denna information är sådan information som Saniona AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s marknadsmissbruksförordning. Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 3 mars 2021 kl. 13.00 CET.

Om Saniona
Saniona är ett biofarmaceutiskt företag som fokuserar på att upptäcka, utveckla och leverera innovativa behandlingar för patienter med sällsynta sjukdomar världen över. Bolagets huvudkandidat, Tesomet, befinner sig i klinisk mellanfas avseende de sällsynta sjukdomarna Prader-Willis syndrom och hypotalamisk fetma. Saniona har även en bred pipeline baserad på den egna plattformen för läkemedelsupptäckt inom jonkanaler, där huvudkandidaten SAN711 ska inleda fas 1-studier på sällsynta neuropatiska sjukdomar. Saniona avser att utveckla och kommersialisera sina produkter inom sällsynta sjukdomar internt. Andra program har utlicensierats, vilket kan tillföra ytterligare intäkter i framtiden. Saniona är baserat i Köpenhamn i Danmark och i Boston, Mass. i USA. Bolagets aktier är noterade på Nasdaq Stockholm Small Cap (OMX: SANION). Läs mer på www.saniona.com.

Om Tesomet
Prövningsläkemedlet Tesomet är en fastdoskombination av tesofensin (en trefaldig monoaminåterupptagshämmare) och metoprolol (en beta-1-selektiv blockerare). Saniona avancerar Tesomet för behandling av hypotalamisk fetma och Prader-Willis syndrom, två allvarliga och sällsynta störningar som kännetecknas av fetma och störd aptitreglering. Programmen är för närvarande i klinisk utvecklingsfas. Saniona har rättigheterna till Tesomet i hela världen och undersöker aktivt möjligheterna att avancera behandlingen globalt.

Om Prader-Willis syndrom (PWS)
Prader-Willis syndrom (PWS) räknas som den vanligaste genetiska orsaken till livshotande fetma, med uppskattningsvis 11 000 till 34 000 drabbade patienter i USA och 17 000 till 50 000 i Europa. Sjukdomen beror på att ett genkluster på kromosom 15 raderats eller förlorat sin funktion, vilket resulterar i att signaleringen i hjärnans hunger/mättnadscentrum (hypotalamus) inte fungerar. Många av de drabbade av PWS lider av omättlig aptit (hyperfagi); onormal tillväxt och kroppssammansättning; låg muskeltonus (hypotoni); och sociala, känslomässiga och kognitiva nedsättningar. Hyperfagin beskrivs av vårdgivare som en av de mest besvärliga aspekterna med PWS, eftersom den omättliga hungern kvarstår oavsett hur mycket patienten äter. Omsorgsgivare tvingas ofta sätta lås på kylskåp, skafferier och förvaringsutrymmen som innehåller mat, och många av de som drabbas av PWS utvecklar sjuklig fetma och får förkortad livslängd. Dödligheten är hög. Till de vanliga dödsorsakerna vid PWS hör sjukdomar i andningsorganen, hjärt- och kärlsjukdom, infektioner, kvävning, brusten tarm och lungemboli. Det finns inga mediciner godkända specifikt för den hyperfagi som förknippas med PWS, och sjukdomen saknar bot. Behandlingen är symptomberoende och inbegriper ofta hormonell substitution. Om patienter med PWS lyckas undvika fetma och om de komplikationer som uppstår hanteras väl, är den förväntade livslängden normal eller nästan normal, och de flesta kan leva ett hälsosamt liv.

Bilaga


Om

GlobeNewswire



Följ GlobeNewswire

Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.

Senaste pressmeddelandena från GlobeNewswire

Kallelse till årsstämma i Eolus Vind AB (publ)16.4.2021 08:30:00 CEST | Pressmeddelande

Hässleholm den 16 april 2021 Aktieägarna i Eolus Vind AB (publ) kallas härmed till årsstämma den 19 maj 2021. Styrelsen har beslutat att årsstämman ska hållas enbart genom poströstning med stöd av de tillfälliga lagregler som gäller under år 2021. Detta innebär att årsstämman kommer att genomföras utan fysisk närvaro av aktieägare, ombud eller utomstående. Aktieägares utövande av rösträtt på årsstämman kan därför endast ske genom att aktieägare poströstar i den ordning som föreskrivs nedan. Ett anförande där verkställande direktören Per Witalisson kommenterar Eolus verksamhet samt adresserar eventuella inkomna frågor kommer att läggas ut på Eolus hemsida www.eolusvind.com den 19 maj 2021. Information om de av årsstämman fattade besluten offentliggörs den 19 maj 2021 när utfallet av poströstningen är slutligt sammanställt. Rätt till deltagande Rätt att delta i årsstämman har den som dels upptagits som aktieägare i den av Euroclear Sweden AB förda aktieboken per den 10 maj 2021, dels anm

Infant Bacterial Therapeutics erhåller ytterligare patentskydd i Kina15.4.2021 19:00:00 CEST | Pressmeddelande

Infant Bacterial Therapeutics AB (IBT) tillkännager idag att det Kinesiska patentmyndigheten har beslutat utfärda ett godkännande av IBTs patentansökan: “A method of activating lactic acid bacteria”, vilket omfattar formuleringar av Lactobacillus reuteri inklusive IBP-9414. IBP-9414 är den läkemedelskandidat IBT utvecklar i fas III för förebyggande av nekrotiserande enterokolit hos prematura spädbarn och för förbättrat födointag hos dessa barn. Uppfinningen omfattar ett unikt sätt att aktivera bakterien och patentansökningar behandlas samtidigt i flera viktiga framtida marknader, inklusive USA och EU. IBT har sedan tidigare erhållit motsvarande patentskydd i Japan. Patentet styrker det existerande skyddet för IBTs läkemedelskandidat IBP-9414 för vilken både särläkemedelsstatus och dataskydd för biologiska produkter beviljats i USA och EU. Det kinesiska patentet sträcker sig till 2036 och IBP-9414 avses att marknadsföras i Kina när marknadsgodkännande erhållits. “Vi är mycket glada över

Nexstim Abp: Kallelse till årsstämm15.4.2021 11:00:00 CEST | Pressmeddelande

Företagsmeddelande, Helsingfors 15 april 2021 kl. 12.00 (EEST) Nexstim Abp: Kallelse till årsstämma Nexstim Abp (NXTMH:HEX, NXTMS:STO) (”Nexstim” eller ”bolaget”) bjuder in till bolagets årsstämma den 11 maj 2021 klockan 12.00 (EEST). Årsstämman ordnas undantagsvis utan närvaro av aktieägarna eller deras ombud på Nexstims huvudkontor, Elimägatan 9 B (innergården), 4 våningen, 00510 Helsingfors. Bolagets styrelse har beslutat om undantagsarrangemangen för årsstämman med stöd av lagen om temporär avvikelse från aktiebolagslagen, som riksdagen antog den 15 september 2020. För att begränsa spridningen av pandemin med covid-19 ordnas årsstämman utan att aktieägarna eller deras ombud är fysiskt närvarande på stämman. Detta är nödvändigt för att stämman ska kunna genomföras på ett förutsebart sätt och med hänsyn till aktieägarnas, bolagets medarbetares och andra berörda parters hälsa och säkerhet. Aktieägarna och ombuden kan delta i stämman och utöva sina rättigheter endast genom att rösta på

Saniona presenterar prekliniska resultat för SAN903 på ASPETs årsmöte för experimentell biologi 202114.4.2021 14:00:00 CEST | Pressmeddelande

PRESSMEDDELANDE 14 april 2021 Saniona (OMX: SANION), ett biofarmaceutiskt företag med klinisk utveckling fokuserad på sällsynta sjukdomar, meddelar idag att bolagets vetenskapliga team kommer att presentera prekliniska resultat för SAN903 i en modell av idiopatisk lungfibros vid American Society of Pharmacology and Experimental Therapeutics (ASPET) årsmöte för experimentell biologi (EB) 2021, som kommer att hållas digitalt 27–30 april 2021. SAN903 är en ny first-in-class-hämmare av den kalciumaktiverade kaliumjonkanalen KCa3.1. Jonkanalen återfinns i immunceller och fibroblaster där den reglerar spridningen, migrationen och frisättandet av cytokiner och kollagen. Tidigare studier har indikerat att hämning av KCa3.1 kan minska inflammation och fibros i samband med olika sjukdomar. Saniona utvärderar för närvarande SAN903 i prekliniska modeller av ett flertal sällsynta inflammatoriska och fibrotiska sjukdomar och räknar med att inleda kliniska studier under första halvåret 2022. Vid ASPE

Formpipe och Danska Landbrugsstyrelsen avser att teckna ett avtal värt cirka 50 Miljoner DKK14.4.2021 09:06:00 CEST | Pressmeddelande

Mjukvaruföretaget Formpipe Software och Danska Landbrugsstyrelsen har enats om att teckna ett avtal avseende vidareutveckling av den lösning som Formpipe utvecklat för Landbrugsstyrelsens räkning sedan flera år. Avtalet kommer att löpa under två år och värdet uppskattas till cirka 50 miljoner DKK. Inom ramen för avtalet förvärvar Landbrugsstyrelsen rätten att upphandla fortsatt drift och utveckling av systemet via tredje part efter juni 2023. ”Vi har ett mycket bra samarbete med Landbrugsstyrelsen sedan många år då vi tillsammans arbetat med att utveckla det system som vår kund använder för att administrera utbetalningar av EU-bidrag till Danmarks jordbrukare. Att vi nu enats om att teckna det här avtalet innebär att samarbetet kommer att fortsätta ytterligare minst två år, vilket givetvis är mycket glädjande”, säger Christian Sundin, VD på Formpipe. Avtalet är föremål för sedvanlig avtalsspärr inom ramen för de regler som gäller vid en offentlig upphandling, vilket innebär att det kan

Elanders publicerar datum för delårsrapport januari-mars 2021 och telefonkonferens14.4.2021 09:00:00 CEST | Pressmeddelande

Elanders publicerar delårsrapport för första kvartalet 2021 onsdagen den 28 april kl. 07:30 (svensk tid), följt av telefonkonferens kl. 09:30 (svensk tid) med vd och koncernchef Magnus Nilsson samt ekonomidirektör Andréas Wikner. Vi bjuder in fondförvaltare, analytiker och media att delta i telefonkonferensen. Se nedan detaljer för att delta i konferensen. Använd länken ”CLICK TO JOIN” nedan, 5-10 minuter före starttid, för att ansluta till telefonkonferensen. Du kommer att bli ombedd att ange telefonnummer och registreringsinformation. Vårt konferenssystem kommer därefter att ringa upp dig på det telefonnummer du anger och placera dig i telefonkonferensen. Observera att länken blir aktiv först 15 minuter före evenemanget. CLICK TO JOIN Använd länken ovan för det enklaste sättet att ansluta till telefonkonferensen eller använd ett av telefonnumren nedan: Sverige: +46 (0)8 5033 6546 Tyskland: +49 (0)69 2222 10763 Storbritannien: +44 (0)330 336 9401 USA: +1 929-477-0630 Kod: 111145 Agend

Immunicum AB (publ) inleder forskningssamarbete med Icahn School of Medicine vid Mount Sinai14.4.2021 08:00:00 CEST | Pressmeddelande

Pressmeddelande 14 april 2021 Immunicum AB (publ) inleder forskningssamarbete med Icahn School of Medicine vid Mount Sinai Immunicum AB (publ; IMMU.ST) tillkännagav idag inledandet av ett forskningssamarbete med Nina Bhardwaj, M.D., Ph.D., chef för immunterapi och medicinsk chef för vaccin och cellterapi på The Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine vid Mount Sinai i New York City. Dr. Bhardwaj är ledande inom sitt område och hennes forskning har inneburit ett betydande bidrag till området för mänskliga dendritceller. Hennes translationella forskning har resulterat i utvecklingen av receptoragonist- och dendritcellbaserade vacciner för behandling av såväl cancer som infektionssjukdomar. Hon har även bedrivit banbrytande studier gällande neoantigenvacciner vid The Tisch Cancer Institute. Immunicum och Icahn Mount Sinai kommer, som en del av samarbetet, att undersöka bolagets allogena dendritiska cellterapikandidater i syfte att få ytterligare inblick i dess interaktioner med,

I vårt pressrum kan du läsa de senaste pressmeddelandena, få tillgång till pressmaterial och hitta kontaktinformation.

Besök vårt pressrum