Nu prövas genmodifierade ö-celler som behandling av typ 1-diabetes
För första gången ska patienter med typ 1-diabetes erbjudas transplantation med genmodifierade, hypoimmuna insulinproducerande celler från Langerhanska öar. Cellerna har modifierats så att de inte ska upptäckas av immunförsvaret. Behandlingen sker inom ramen för en klinisk studie på Akademiska sjukhuset och har tidigare visat sig mycket framgångsrik i prekliniska studier. Förhoppningen är att patienter med typ 1-diabetes på sikt ska kunna botas från sjukdomen.
– Det handlar om en potentiellt botande cellterapi som nu för första gången någonsin prövas på patienter. De insulinproducerande celler som transplanteras har genmodifierats för att undgå upptäckt av immunförsvaret. Detta kan leda till att patienten inte behöver livslång behandling med immundämpande läkemedel som hitintills behövts vid transplantation av Langerhanska öar och som ofta ger biverkningar och inte lämpar sig för alla. Förhoppningen på sikt är att alla patienter med typ 1-diabetes ska kunna botas från sjukdomen genom att ersätta deras förstörda insulinproducerande celler med nya, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet.
Studien, en så kallad First-in-human safety study, ska pågå under ett år. Den genomförs inom ramen för det nya centrumet för avancerade läkemedelsterapier, ATMP, som invigdes på Akademiska sjukhuset i september 2023 och framförallt syftar till att fler patienter ska gagnas av utvecklingen och få del av nya behandlingar.
I studien kommer behandlingen att utvärderas på upp till två patienter i åldern 30-45 år, med förhöjt blodsockervärde trots gängse behandling. Patienterna kommer att få cellerna transplanterade till underarmen. Patienterna kommer sedan att följas under ett år i studien, men en långtidsuppföljning är också planerad. Studiens syfte är att utvärdera säkerheten och om de insulinproducerande cellerna undgår ”attack” från immunförsvaret, överlever och genererar mätbar stabilisering av blodsockervärdet. Om patienterna återfår en egen insulinproduktion kan behandlingen innebära bot.
Behandling av typ 1-diabetes har gått framåt kraftigt de senaste åren, med exempelvis insulinpumpar. För personer med svår typ 1-diabetes och oförutsägbara, kraftiga variationer av blodsockret finns sedan drygt 20 år ö-transplantation med så kallade Langerhanska öar som alternativ behandling. Sedan starten 2001 har 165 ö-transplantationer genomförts på Akademiska sjukhuset fördelat på cirka 60 patienter.
– Precis som vid tidigare ö-transplantationer tas i detta fall insulinproducerande celler, så kallade Langerhanska öar, från bukspottkörteln på en avliden donator. Ö-isoleringen sker vid Rudbecklaboratoriet här på Akademiska sjukhuset. Det nya är att tre genomiska förändringar görs i cellerna innan de ges till patienterna för att undvika avstötning, att cellerna så att säga görs hypoimmuna vilket innebär att patienterna har en möjlighet att slippa immundämpande behandling. Redan efter 2-4 veckor kan vi avgöra om cellerna överlevt och inte stötts bort, förklarar Per-Ola Carlsson.
Studien “First-in-human safety study of hypoimmune pancreatic islet transplantation in adult subjects with type 1 diabetes” drivs av forskare vid endokrin- och diabetessektionen på Akademiska sjukhuset. Studien finansieras av Region Uppsala, med delfinansiering av Sana Biotechnology Inc, med säte i Seattle (USA). I studien används Sana´s hypoimmunteknologi som är designad för att skapa celler ex vivo (utanför en levande organism) som undgår patientens immunförsvar. Detta för att möjliggöra transplantation av insulinproducerande celler från donator utan att patienten behöver immunsuppressiv behandling.
FAKTA: ATMP Centrum Uppsala
- ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products) omfattar läkemedel för avancerad terapi: cell- och genterapi samt vävnadtekniska produkter.
- Invigdes på Akademiska sjukhuset i september 2023.
- Bakom centrumet står Akademiska sjukhuset/Region Uppsala och Uppsala universitet.
- Ska bidra med stödstrukturer för de forskare som vill utveckla och/eller behandla patienter med ATMP. Målet är att fler patienter ska gagnas av utvecklingen och få del av nya behandlingar, samt underlätta samarbete.
- Läkemedel för avancerad terapi indelas i somatiska cellterapier, genterapier och vävnadstekniska produkter, samt kombinationsläkemedel som innehåller avancerade terapiläkemedel.
- Läkemedel för avancerad terapi ska alltid tillverkas under så kallad god tillverkningssed (eng. Good Manufacturing Practice – GMP), oavsett om de används inom klinisk läkemedelsprövning eller under sjukhusundantag. Tillverkningstillstånd ska alltid sökas hos Läkemedelsverket.
Nyckelord
Kontakter
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet;
018-611 41 23 eller 070-272 11 67
per-ola.carlsson@mcb.uu.se
Bilder
Om Akademiska sjukhuset
Akademiska sjukhuset erbjuder specialiserad och högspecialiserad vård lokalt, regionalt, nationellt och internationellt.
Sjukhuset har cirka 8 400 medarbetare, varav 1 500 läkare och 2 750 sjuksköterskor/barnmorskor.
Sjukhuset har 850 vårdplatser. Här görs varje år cirka 722 000 öppenvårdsbesök, 45 300 slutenvårdstillfällen och 32 200 operationer.
Följ Akademiska sjukhuset
Abonnera på våra pressmeddelanden. Endast mejladress behövs och den används bara här. Du kan avanmäla dig när som helst.
Senaste pressmeddelandena från Akademiska sjukhuset
Tidig operation av prostatacancer förlängde livet10.10.2024 08:38:54 CEST | Nyheter
Överlevnaden för män som drabbats av prostatacancer och fått hela prostatakörteln bortopererad direkt efter att tumören upptäckts, ökade med 17 procentenheter jämfört med dem som behandlades först när tumören gav symptom. Dessutom levde männen i genomsnitt drygt två år längre. Det framkommer i slutresultaten av en 30 år lång skandinavisk studie ledd från Uppsala universitet, som publiceras i New England Journal of Medicine.
Akademiska utsett till årets strokeenhet för andra året i rad4.10.2024 11:47:58 CEST | Pressmeddelande
För andra året i rad utnämns Akademiska sjukhuset till Årets strokeenhet, tillsammans med tre andra sjukhus. Priset för 2023 delas ut av det nationella kvalitetsregistret Riksstroke och baseras på indikatorer och målnivåer från Socialstyrelsens nationella riktlinjer för strokevård. I Sverige finns idag 71 sjukhus med akut strokesjukvård. Akademiska är det enda större sjukhuset och det enda av universitetssjukhusen som får utmärkelsen.
Livräddande shuntbehandling allt vanligare vid skrumplever20.9.2024 08:00:00 CEST | Pressmeddelande
Allt fler svenskar drabbas av skrumplever (levercirros) och andra leversjukdomar. I Sverige genomgår cirka 150-200 personer per år TIPS, en ofta livräddande behandling som innebär att man lägger en shunt genom levern för att minska risken för blödningar från åderbråck i matstrupe och magsäck. Akademiska sjukhuset har mer än 20 års erfarenhet av TIPS och är ett av fyra universitetssjukhus som ansvarar för behandlingen inom ramen för Nationell högspecialiserad vård (NHV).
Akademiska får tillstånd att bedriva nationell högspecialiserad vård vid perifer facialispares och skelettdysplasier18.9.2024 13:53:09 CEST | Pressmeddelande
Akademiska sjukhuset/Region Uppsala får två nya tillstånd att bedriva nationell högspecialiserad vård, dels vid perifer facialispares (ansiktsförlamning) hos barn och vuxna, dels vid skelettdysplasier som innebär att skelettet har en onormal form och/eller hållfasthet. Båda är komplexa sjukdomar och tillstånd som kräver multiprofessionell kompetens. Beslutet att koncentrera vården till färre sjukhus fattades av Nämnden för nationell högspecialiserad vård den 18 september.
Akademiska högt rankat bland världens bästa specialistsjukhus17.9.2024 15:35:31 CEST | Nyheter
Akademiska sjukhuset får bra placeringar inom flera områden när den internationella tidskriften Newsweek för första gången rangordnar världens bästa specialistsjukhus inom 12 specialiteter. Inom kardiologi hamnar sjukhuset på plats 52 av 300, inom neurokirurgi på plats 65 av 125 och inom hjärtoperationer på plats 81 av 150.
I vårt pressrum kan du läsa de senaste pressmeddelandena, få tillgång till pressmaterial och hitta kontaktinformation.
Besök vårt pressrum