Ny kombinationsbehandling utvärderas mot skovvis MS

– Tanken är att en kort men intensiv behandling ska kunna ge långvarig kontroll av sjukdomen utan att patienten därefter behöver stå på kontinuerlig immunhämmande behandling. Det handlar om en kombination av två etablerade läkemedel; rituximab och kladribin, som påverkar olika delar av immunsystemet, säger Joachim Burman, överläkare och professor i neurologi på Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, som leder studien och nyligen tilldelades medel från Hjärnfonden för sin forskning.

I Sverige diagnostiseras cirka 1000 personer årligen med MS och det är huvudsakligen personer mellan 20 och 50 som insjuknar. Kännetecknande är återkommande episoder med nya symtom (skov).

Den aktuella HiHat-studien genomförs vid neurologklinikerna i Uppsala, Gävle, Falun och Karlstad. Totalt räknar forskarna med att inkludera 60 personer med skovvis MS. I första hand ska säkerheten bedömas, men forskarna kommer också att studera sjukdomsaktivitet och effekter på nervsystemet.

I tidigare forskning har Joachim Burman visat att det går att uppnå mycket långvarig sjukdomskontroll genom att kraftfullt påverka immunsystemet med starka cellgifter och sedan låta det återbildas med stöd av blodstamceller, så kallad autolog blodstamcellstransplantation.

– I den nya studien vill vi undersöka om man kan uppnå liknande effekter med en behandling som är enklare, mindre resurskrävande och potentiellt tillgänglig för betydligt fler patienter. Det handlar om att åstadkomma en liknande ”omstart” av immunsystemet med en betydligt enklare läkemedelsbehandling, förklarar Joachim Burman. En fördel är att behandlingen är mer selektiv och man behöver därför inte använda sig av blodstamceller.

Forskarnas hypotes är att kombinationen kan åstadkomma en mer genomgripande och varaktig förändring av det sjukdomsdrivande immunsvaret än läkemedlen gör var för sig.

– Målet är inte bara att hålla sjukdomen under kontroll så länge behandlingen pågår, utan att en relativt kort behandling ska kunna följas av flera års remission utan ytterligare MS-läkemedel, dvs att man inte får några flera skov, framhåller Burman och fortsätter:

– Om kombinationsbehandlingen fungerar kan det bli en enkel och förhållandevis billig behandling som ges kortvarigt tidigt i sjukdomsförloppet och därefter inte behöver upprepas regelbundet. I bästa fall skulle en sådan strategi kunna bli ett alternativ till dagens långvariga underhållsbehandling. Om vår strategi visar sig fungera kan behandlingen bli särskilt värdefull i låg- och medelinkomstländer, där tillgången till modern MS-behandling fortfarande är mycket begränsad.

FAKTA: HiHat-studien mot skovvis MS

• En klinisk fas II-studie där forskarna ska undersöka en ny behandlingsstrategi för skovvis multipel skleros (MS). I studien kombineras två etablerade läkemedel; rituximab och kladribin, som påverkar olika delar av immunsystemet.
• Fokus är säkerhet, men också att utvärdera om behandlingsprincipen fungerar så bra som forskarna hoppas. Om resultaten är tillräckligt lovande blir nästa steg en större randomiserad fas III-studie där behandlingen jämförs med etablerad högeffektiv MS-behandling.
• Studien genomförs vid neurologklinikerna i Uppsala, Gävle, Falun och Karlstad. Forskarna planerar att inkludera 60 personer med skovvis MS.
• Tanken är att en kort men intensiv behandling ska kunna ge långvarig kontroll av sjukdomen utan att patienten därefter behöver stå på kontinuerlig immunhämmande behandling.
• I studien följs deltagarna under två år, och därefter planeras fortsatt långtidsuppföljning (sammanlagt fem år).
• Deltagarna ska vara 18–50 år, ha haft MS i högst tio år och ha tecken på aktuell inflammatorisk sjukdomsaktivitet.
• Behandlingen ges under en begränsad period på cirka två månader. Först ges två behandlingar med rituximab, som mycket effektivt slår ut B-celler. Därefter ges två korta behandlingsomgångar med kladribin, som påverkar både B- och T-celler.
• Patienterna följs noggrant upp, bland annat md kliniska undersökningar, magnetkameraundersökningar, blodprover och biomarkörer.