Stamceller prövas mot nydebuterad diabetes hos barn

– Resultaten av cellterapin är mycket lovande och den har nu visat effekt vid typ 1-diabetes i en randomiserad, placebokontrollerad studie på vuxna. Vi hyser förhoppningar om att se samma positiva effekt på barn, sägerPer-Ola Carlsson, överläkare och professor vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet som är huvudansvarig för de aktuella läkemedelsstudierna.

Cellterapiläkemedlet består av utvalda så kallade mesenkymala stamceller från navelsträng. Mesenkymala stamceller är celler som kan bilda flera olika typer av bindvävsceller, men som också visat sig ha en unik förmåga att dämpa immunangrepp. De har därför tidigare prövats i en rad kliniska studier också på barn för att exempelvis förhindra organavstötning efter transplantation.

– Vid typ 1-diabetes förstörs de insulinproducerande cellerna i ett immunangrepp, vilket gjort att stamcellsbehandlingen blivit intressant att testa även på denna sjukdom, förklarar Per-Ola Carlsson.

I en av studierna, där Per-Ola Carlsson varit huvudprövare, ingick 15 vuxna patienter med nydiagnosticerad typ 1-diabetes som antingen fick en dos cellterapi eller placebo. Syftet var att studera om cellterapin kunde skydda de kvarvarande insulinproducerande cellerna och på så sätt bevara den egna insulinproduktionen.

Uppföljningen som gjordes ett år efter behandlingen visade att de som fått behandlingen hade signifikant effekt på att bevara den egna insulinproduktionen. Två av nio patienter som behandlats hade till och med ökat sin insulinproduktion efter ett år.

­– Mot bakgrund av dessa resultat undersöker vi behandlingseffekterna över tid och också i en separat studie effekten av upprepad behandling efter ett år. Under nästa år planerar vi även att starta en multinationell fas 3-studie på vuxna med nydebuterad typ 1-diabetes, samt en studie på barn och ungdomar med nydebuterad typ 1-diabetes. Det blir den första studien med detta cellterapiläkemedel där även barn inkluderas, berättar Per-Ola Carlsson, berättar Per-Ola Carlsson.

Den senare studien planeras omfatta flera universitetskliniker i Sverige och ledas från Akademiska sjukhuset. Upplägget liknar det man prövat på vuxensidan. Barn och ungdomar som fått typ 1 diabetes de senaste sex månaderna erbjuds medverka i studien där effekten av läkemedelsbehandlingen jämförs med placebo och en utvärdering sker ett år efter behandlingen.


För mer information/intervju, kontakta:
Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar vid Akademiska sjukhuset/Uppsala universitet, tel: 018-611 41 23 eller 070-272 11 67, e-post: per-ola.carlsson@mcb.uu.se